Предварительные результаты продолжающегося испытания фазы 1/2 на людях показывают, что новый препарат под названием OMO-103 может безопасно и эффективно подавлять функцию гена, который, как известно, стимулирует рост многих распространенных форм рака.

Ген MYC стимулирует рост злокачественных новообразований и ранее считался мишенью, не поддающейся лечению. Depositphotos

Ученые уже несколько десятилетий известно, что фактор транскрипции белок MYC, играет решающую роль в распространении раковых клеток. Этот ген часто избыточно экспрессируется в различных опухолях, поэтому он является идеальной гипотетической мишенью для новых методов лечения онкологических заболеваний.

Однако, несмотря на множество экспериментов, MYC заслужил репутацию "неуправляемой" мишени. Этот ген продуцирует неупорядоченные протеины, что затрудняет разработку терапевтических препаратов, которые обычно должны быть нацелены на белковые структуры стабильного типа.

"MYC является одной из "самых желанных" мишеней в онкологии, поскольку он играет ключевую роль в формировании и развитии многих типичных видов онкологических заболеваний человека, таких как рак молочной железы, простаты, легких и яичников", - объясняет Елена Гарральда, которая является одним из авторов нового клинического проекта. "В настоящее время ни один препарат, ингибирующий MYC, не был одобрен для клинического применения".

OMO-103 представляет собой мини-белок, разработанный для проникновения в клеточное ядро и подавления активности гена MYC. Фаза 1 текущего клинического испытания направлена, прежде всего, на установление профиля безопасности OMO-103 у людей.

Результаты предварительного исследования, представленные на европейской медицинской конференции и еще не опубликованные в рецензируемом журнале, свидетельствуют о действии нового препарата на 22 пациентах. У участников исследования были различные злокачественные новообразования, и все они потерпели неудачу в ходе многократного клинического лечения.

В ходе исследований ученые не выявили серьезных побочных эффектов от применения экспериментального средства. У одного пациента, получившего самую высокую дозу препарата, возникло воспаление поджелудочной железы, что заставило исследователей подобрать для него оптимально-низкую дозу.

Биопсия раковых опухолей пациентов после лечения препаратом выявила снижение активности гена MYC. Несмотря на то, что оценка воздействия на болезнь не являлась основной целью эксперимента, специалисты отметили замедление роста опухоли у ряда испытуемых.

"Пока еще очень рано оценивать активность препарата, но мы наблюдаем замедление роста заболевания у целого ряда пациентов", - отметила Гарральда. " В частности, один пациент с раком поджелудочной железы принимал препарат более шести месяцев, при этом его опухоль уменьшилась на 8%, а количество опухолевой ДНК, циркулирующей в кровотоке, значительно сократилось. У другого пациента с опухолью слюнной железы наметилась положительная динамика и спустя 15 месяцев он все еще находится на исследовании".

Лоуренс Янг, молекулярный онколог из University of Warwick, говорит, что полученные результаты являются убедительным доказательством успешного воздействия на ген MYC у раковых пациентов. Янг отмечает, что рак - это очень сложное заболевание поэтому вероятно, такое лечение будет лучше всего работать в сочетании с другими методами лечения.

"Полученные результаты уникальны, но это еще только начало", - сказал Янг. "Если последующие фазы испытаний этого препарата, нацеленного на MYC, пройдут успешно, то комбинации с другими химиотерапевтическими препаратами или некоторыми новыми агентами, стимулирующими иммунный ответ организма на рак, откроют перспективы новых, более эффективных методов лечения".

Источник: European Organization for Research and Treatment of Cancer, Journal New Atlas

1. (https://www.eurekalert.org/news-releases/968812)
2. (https://newatlas.com/medical/phase1-results-myc-cancer-gene/)