Исследователи из Института Салка совершили прорыв, который может привести к новым методам лечения генетической потери слуха. Генная терапия, доставляющая определенный белок, может обеспечить правильное формирование поврежденных волосковых клеток, способствуя тем самым восстановлению слуха.

Ученые считают, что с помощью новой генотерапии можно исправить некоторые формы врожденной тугоухости. Depositphotos

Сенсорные волосковые клетки являются жизненно важной частью нашей слуховой системы. Они выстилают поверхность улитки в виде длинных структур, называемых микроворсинками или стереоцилиями, которые вибрируют при воздействии звуковых колебаний и производят электрические сигналы, посылаемые в мозг. Более ранние исследования показали, что одна из форм врожденной тугоухости вызвана дефицитом белка EPS8, который регулирует длину волосковых клеток. При отсутствии этого полипептида волосковые рецепторы укорачиваются и не могут обеспечить нормальную работу слухового аппарата. 

В новом эксперименте ученые пытались выяснить, может ли добавление EPS8 увеличить длину волосковых клеток и тем самым улучшить слуховое восприятие. Исследователи работали с глухими моделями мышей, лишёнными рецептора эпидермального фактора роста EPS8. Для доставки белка во внутреннее ухо грызунов они использовали адено-ассоциированный вирус.

В результате было обнаружено, что рецептор EPS8 увеличил длину микроворсинок, восстановив функции клеток, улавливающих звуки низкой частоты. 

Клетки Stereocilia разной длины: короткие из-за генетической мутации (слева), промежуточной длины в середине и длинные (справа) после обработки белком EPS8 (пурпурный). Salk Institute/Waitt Advanced Biophotonics Core

Однако данный метод имел некоторые оговорки. Лечение не сработало у мышей старше определенного возраста, что говорит о необходимости своевременного вмешательства, до момента созревания волосяных фолликул. Для людей это потребовало бы применения внутриутробной генотерапии, поскольку к моменту рождения ребенка будет уже слишком поздно. Однако команда надеется, что в будущем эту проблему удастся решить.

"EPS8 - это довольно многофункциональный рецептор, и нам еще многое предстоит о нем узнать", - рассказывает Ури Манор, руководитель проекта. " Я планирую и дальше изучать проблему потери слуха и с оптимизмом смотрю на то, что наши исследования могут привести к появлению генотерапии, способной полностью восстановить слух".

Результаты нового проекта были представлены в медицинском издании Molecular Therapy: Methods & Clinical Development.

Источники: Salk Institute, Journal Molecular Therapy: Methods & Clinical Development, Википедиа
1. (https://ru.wikipedia.org/wiki/Микроворсинка)
2. (https://ru.wikipedia.org/wiki/Волосковые_клетки)
3. (https://www.cell.com/molecular-therapy-family/methods/fulltext/S2329-0501(22)00104-8)
4. (https://www.salk.edu/news-release/discovery-advances-the-potential-of-gene-therapy-to-restore-hearing-loss/)