Миопатия Дюшенна - это наследственное рецессивное нервно-мышечное заболевание, в результате которого пациенты вынуждены передвигаться в инвалидном кресле. В рамках нового эксперимента исследователям удалось доказать, что существующее лекарство от рака может замедлить развитие дистрофии Дюшенна за счет укрепления мышечной ткани.

Ученые случайно обнаружили, что существующий препарат от рака эффективно замедляет прогрессирование мышечной дистрофии. Depositphotos

Мышечная дистрофия Дюшена (МДД) развивается в результате генетических нарушений Х-хромосом, в результате чего снижается выработка дистрофина - стержневидного протеина, содержащийся в цитоплазме. При его дефиците происходит повреждение и рубцевание мышечных тканей, что способствует прогрессирующей мышечной слабости. В конце концов, болезнь поражает легкие и миокард (кардиомиопатия), сокращая продолжительность жизни пациентов.

Недавно исследователи из Университета Британской Колумбии (UBC) обнаружили уже существующее лекарство, способное замедлить прогрессирование МДД. Этот препарат относится к группе ингибиторов CSF1R, которые уже одобрены для использования в лечении некоторых форм рака путем блокирования белка, гиперэкспрессированного в клетках злокачественных новообразований.

Как это ни парадоксально, но ученые совершенно случайно обнаружили эффект ингибиторов CSF1R в отношении миодистрофии. Подобные препараты уже давно применяются для подавления микроглии - макрофагов, обитающих в центральной нервной системе, что рассматривается как один из способов "перезагрузки" таких клеток. В данном случае команда UBC исследовала роль макрофагов в регенерации мышц. Но удалив макрофаги из организма мышей, учёные с удивлением обнаружили, что мышечные волокна грызунов изменились и стали более устойчивыми к повреждениям, вызываемым мышечной дистрофией.

"Вероятно, многие знают, о существовании различных типов мышечной ткани, включая быстрые (белые) и медленные (красные) мышечные волокна", - рассказывает Фабио Росси, руководитель проекта. " В результате введения этого препарата мы заметили, что мышечные ткани начали постепенно трансформироваться в медленно сокращающийся оксидативный вид, более устойчивый к микротравмам, связанным с мышечными сокращениями".

В ходе дальнейших экспериментов ученые испытали препарат на мышиных моделях с миодистрофией. В течение нескольких месяцев у грызунов, получивших лекарство, наблюдался более высокий процент мышечных клеток, устойчивых к повреждениям, по сравнению с животными контрольной группы. Кроме того, грызуны стали лучше выполнять физические упражнения, такие как, пробежки на специальном тренажере. При этом эксперты охарактеризовали улучшение мышечной выносливости как "максимально эффективное". 

Хотя для практического применения этой терапии необходимы дополнительные исследования, тот факт, что ингибиторы CSF1R уже успешно используются для лечения других заболеваний, должен значительно ускорить этот процесс. 

"Подобные лекарства разрабатываются чрезвычайно долго", - рассказывает Росси. "Но учитывая, что профиль безопасности этого препарата уже доказан в исследованиях на людях, можно утверждать, что мы находимся на быстром пути к новому способу лечения миодистрофии Дюшенна". 

Результаты данного эксперимента были представлены в медицинском издании Scince Tranclational Medicine.

Источники: UBC, Journal Scince Tranclational Medicine, Википедиа
(https://ru.wikipedia.org/wiki/Дистрофин)
(https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.abg7504)
(https://news.ubc.ca/2022/06/29/cancer-drug-shows-potential-as-treatment-for-muscular-dystrophy/)