Международная группа ученых из Великобритании, США и Сингапура работает над созданием инъекционного лекарства для лечения генетических заболеваний сердца путем переписывания ДНК. Недавно проект CureHeart получил грант в размере £30 млн от Британского фонда сердца (BHF).

Изображение дезоксирибонуклеиновой кислоты. mesut zengin/iStock

Ученые впервые в истории применят точные генетические методы в сердечной мышце с целью подавления дефектных генов, а также разработают и испытают первое лекарство для лечения генетических заболеваний сердца. Более ранние испытания на животных уже доказали свою эффективность.

" Это переломный момент в области медицины сердечно-сосудистых заболеваний", - рассказывает проф. сэр Нилеш Самани, руководитель медицинского фонда BHF. " Проект CureHeart не только может поможет разработать первый способ лечения наследственных заболеваний сердечной мышцы путем борьбы с мутировавшими генами, передающимися по наследству, но и ознаменует начало новой эпохи прецизионной кардиологии".

Шанс, который выпадает только раз в жизни

Генетическими заболеваниями кардиомиопатии только в России страдают около 600 000 человек. Они могут стать причиной внезапной смерти или прогрессирующей сердечной недостаточности в любом возрасте. Кроме того, могут развиться артериальная или легочная тромбоэмболии, нарушение проводимости сердца и тяжелые формы аритмии. Учитывая, что риск наследования дефектных генов составляет 50%, можно с уверенностью сказать, что у нескольких членов одной семьи может развиться сердечная недостаточность, или потребуется трансплантация сердца, или они умрут в молодом возрасте.

" Это шанс, который выпадает раз в жизни, избавить людей от постоянного беспокойства по поводу внезапной смерти, ишемической болезни сердца и потенциальной необходимости трансплантации сердца", - рассказывает проф. Хью Уоткинз из Оксфорда. "После 30 лет научной работы нам удалось обнаружить множество генов ответственных за развитие кардиомиопатий, а также понять, как они работают. Мы уверены, что в ближайшие пять шесть лет у нас будет генотерапия, готовая к первой фазе клинических испытаний".

Подавления экспрессии дефектных генов

Цель нового исследования - скорректировать или подавить экспрессию дефектных генов.

"Наша миссия является задачей мирового масштаба", - утверждает д-р Кристиан Сайдман, профессор Гарварда (США) и один из руководителей проекта CureHeart. "Мы привлекли пионеров в области новых, сверхточных технологий генной инженерии и профессионалов, владеющих методиками, гарантирующими безопасное введение наших генетических инструментов прямо в сердце. Именно благодаря нашей международной команде, представляющей три разных континента, наша заветная мечта должна воплотиться в жизнь".

Создав первое в мире генно-терапевтическое лекарство от болезней сердца, это исследование может сделать гигантский скачок в области сердечно-сосудистых заболеваний. Однако исследователи заявляют, что им необходима дополнительная поддержка, чтобы достичь такого важного результата для миллионов людей во всем мире, живущих с опасными заболеваниями сердца  

Источники: British Heart Foundation, Википедиа
1. (ttps://ru.wikipedia.org/wiki/Кардиомиопатии)
2. (https://www.bhf.org.uk/what-we-do/news-from-the-bhf/news-archive/2022/july/scientists-to-rewrite-dna-to-cure-killer-heart-diseases)