Китайские ученые из Института зоологии Китайской академии наук сделали важный шаг в развитии технологий генной инженерии. Им впервые удалось точно записывать гены, используя рибонуклеиновую кислоту (РНК) в качестве посредника. Эта революционная разработка может привести к появлению более эффективных, безопасных и доступных методов лечения генетических заболеваний, опухолей и других патологий.
Согласно официальным сообщениям, команда исследователей Ли Вэя и Чжоу Ци из Института зоологии Китайской академии наук разработала новую технологию генной инженерии на основе ретротранспозонов. Ее ключевая особенность заключается в использовании РНК в качестве посредника для точной записи генов в геном.
До этого прорыва технологии редактирования генов, такие как CRISPR, позволяли точно изменять отдельные основания и короткие последовательности ДНК. Однако интеграция больших фрагментов ДНК в геном оставалась нерешенной проблемой в области генной инженерии. Новый метод, описанный в статье, опубликованной в журнале Cell (прикрепляет ссылку на документ: https://doi.org/10.1016/j.cell.2024.06.020), решает этот вопрос.
Исследователи разработали специальный инструмент на основе ретротранспозона R2, который использует РНК-доноры для точной записи крупных фрагментов генов (более 1,5 кб) в геномы различных клеточных линий млекопитающих и первичных клеток. Эффективность этого процесса достигает более 60%.
Разработка полноценных РНК-опосредованных, эффективных и точных инструментов для написания больших фрагментов функциональных генов в клетках млекопитающих
Такая технология открывает новые возможности для разработки методов генной и клеточной терапии. Она позволит вмешиваться в генетические дефекты и лечить заболевания, вызванные мутациями в разных участках генома. Эксперты отмечают, что использование РНК вместо ДНК делает этот подход более эффективным, безопасным и доступным по стоимости.
"Это исследование объединяет интеллектуальный анализ геномных данных и макромолекулярную инженерию для создания уникального инструмента ретротранспозона R2, который позволяет точно записывать большие фрагменты генов с помощью РНК-доноров", - комментирует ведущий автор Ли Вэй.
Фактически, новая разработка китайских ученых может стать основой для создания следующего поколения методов генной терапии, которые будут более эффективными, безопасными и доступными для лечения широкого спектра генетических заболеваний.