Новая терапия редактирования генома для борьбы с вирусом иммунодефицита человека типа 1 (ВИЧ) в настоящее время тестируется на людях. Клинические испытания, возглавляемые исследователями из Temple University School of Medicine и компанией Excision BioTherapeutics, занимающейся разработкой терапии на основе CRISPR, не имеют аналогов. Их цель - оценить степень безопасности EBT-101, уникального метода лечения с помощью редактирования генного кода.

Терапия редактирования генов

В основе эксперимента ученые использовали терапию редактирования генов, известную как CRISPR. Впервые подобное лечение было направлено на инфекционное заболевание и назначено пациенту в процессе оценки инновационного лечения. В настоящее время она находится на стадии клинических испытаний и призвана в конечном итоге излечить ВИЧ-инфекцию после одной внутривенной инъекции. 

Результаты наблюдений и оценка

Человек, получивший первую внутривенную инфузию EBT-101 в виде одной дозы, сейчас находится под наблюдением и обследуется на предмет рецидива вируса ВИЧ. Поскольку такое лечение ранее никогда не проводилось, эксперты хотят убедиться, что процедура остановит репликацию вируса в организме. Команда надеется, что человеку больше не понадобится использовать антиретровирусную терапию, которая в настоящее время является эталоном лечения ВИЧ.

Начало клинического испытания EBT-101 фазы 1/2

Испытание было инициировано Камелем Халили, доктором философии, Лорой Х. Карнел, профессором и зав. кафедрой микробиологии, иммунологии и воспалений, директором Department of Microbiology, Immunology, and Inflammation и руководителем Comprehensive NeuroAIDS Center, и Тришей Х. Бурдо, доктором философии, профессором и завкафедрой микробиологии, иммунологии и воспалений в Katz School of Medicine.

Доктор Халили отметил, что спустя более 40 лет с момента открытия вируса до сих пор не существует методов лечения ВИЧ. Почти 40 миллионов человек во всем мире страдают от этой ужасной болезни. Он заявил: "EBT-101 потенциально может устранить давние проблемы людей, живущих с ВИЧ/СПИДом, удалив вирусную ДНК из их клеток и тем самым уничтожив инфекцию".

Детали эксперимента

Испытание представляет собой попытку оценить безопасность и эффективность EBT-101 у примерно девяти участников, живущих с ВИЧ-1. Все участники эксперимента получают антиретровирусную терапию. Цель - оценить переносимость участниками однократной дозы EBT-101 и ответ иммунной системы. Первоначальный период наблюдения за участниками исследования составит 48 недель, в дальнейшем планируется более длительное наблюдение.

Еще немного и лекарство будет найдено

Исследователи рассказали, что необходимо сделать, чтобы приблизиться к излечению ВИЧ. "Для излечения необходимо удалить ДНК ВИЧ из клеток. Вирус годами живет в тканевых резервуарах и избегает иммунной системы, что затрудняет эффективную работу антиретровирусной терапии. Официальный старт фазы 1/2 клинических испытаний препарата EBT-101 делает нас на один чрезвычайно важный шаг ближе к созданию потенциального лекарства от ВИЧ/СПИДа", - заявила доктор Эми Дж. Голдберг, декан Katz School of Medici. Первая оценка фазы 1/2 клинических испытаний EBT-101 служит обнадеживающим показателем для команды, которая верит, что она приблизилась к созданию лекарства от ВИЧ".

Результаты предварительной оценки фазы 1/2 клинических испытаний EBT-101 служат обнадеживающим показателем для команды, которая считает, что она вплотную приблизилась к созданию лекарства от ВИЧ

Источники: clinical trial registry - ClinicalTrials.gov

1. (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05144386)