CRISPR Therapeutics, компания, фигурирующая в списке первооткрывателей технологии редактирования генов CRISPR/Cas9, совместно с Vertex, биотехнологической компанией, активно разрабатывает инновационные методы лечения в медицинской сфере. Они получили одобрение FDA США на использование CASGEVY - испытательной CRISPR/Cas9-терапии, предназначенной для борьбы с серповидноклеточной анемией. Серповидноклеточная анемия является серьезным заболеванием, вызванным неправильным образованием гемоглобина в крови, что приводит к анемии, проблемам с кровотоком, повреждению селезенки и другим серьезным последствиям. Существующие терапевтические подходы сосредоточены на облегчении симптомов, таких как острая боль. Однако они не устраняют коренной причины болезни, которой являются генетические мутации, передаваемые от родителей, и многие пациенты умирают до достижения 45-летнего возраста.

Ф

CRISPR/Cas9 был создан в 2012 году и признан важным достижением, отмеченным Нобелевской премией. Эта технология редактирования генов позволяет легко обнаруживать, вырезать и изменять конкретные генетические последовательности. CASGEVY воспользуется этой технологией для коррекции генетических ошибок в стволовых клетках, извлеченных из крови пациента. Затем эти стволовые клетки будут возвращены в организм для лечения серповидноклеточной анемии. Однако стоит отметить, что CASGEVY обладает некоторыми рисками. Процедура требует предварительного проведения химиотерапии для уничтожения больных клеток крови в костном мозге, поэтому осложнения и даже смерть не являются исключением.

CASGEVY, также известный как экзагамглоген аутотемцел или экза-цел, является одноразовым лечением для пациентов старше 12 лет, которое способно существенно снизить или полностью искоренить серповидноклеточную анемию. Этот метод лечения был одобрен для использования в таких странах, как Бахрейн, Англия, Шотландия и Уэльс в ноябре 2023 года, а в Соединенных Штатах он был зарегистрирован в декабре 2023 года.