Текст опубликован в личном блоге и его автор не имеет отношения к администрации сайта
На днях, Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило препарат Amylyx для лечения бокового амиотрофического склероза. Это решение было принято на основании результатов клинических исследований, в ходе которых выяснилось, что пациенты с этим заболеванием прогрессируют медленнее и живут на несколько месяцев дольше.
Это стало возможным отчасти благодаря тренду 2014 года под названием "Ice Bucket Challenge", который призывал людей жертвовать средства в пользу Ассоциации ALS или выливать себе на голову ведро ледяной воды. Согласно сообщению, опубликованному ALS Association, инициатива помогла собрать 115 млн долларов, 2,2 млн из которых были направлены на финансирование исследования по тестированию недавно утвержденного препарата Relyvrio.
Боковой амиотрофический склероз, или сокращенно ALS, — это прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, которое повреждает нервные клетки головного и спинного мозга. Также известное как болезнь двигательных нейронов (БДН) и болезнь Лу Герига, оно приводит к потере мышечного контроля.
В настоящее время не существует эффективного метода лечения этого заболевания, и большинство пациентов живут всего два-пять лет после постановки диагноза.
В клиническом испытании приняли участие 137 человек с болезнью ALS. В ходе эксперимента был протестирован препарат компании Amylyx под названием Relyvrio. Полученные результаты показали, что испытуемые, принимавшие препарат, прожили почти на десять месяцев дольше, чем пациенты, не принимавшие лекарство, кроме того, новая терапия отсрочила госпитализацию.
После того, как препарат был утвержден FDA, Relyvrio стал третьим официально одобренным лекарством для лечения ALS. Это несколько странно, потому что как правило, прежде чем утвердить то или иное лекарство, агентство требует проведения двух крупных испытаний или одного исследования с "чрезвычайно убедительными результатами по выживаемости".
"Трудно выразить словами, насколько значимо это одобрение для тысяч американцев, живущих с ALS, и их семей", - сказал Ларри Фаливен, член попечительского совета ALS Association, у которого ALS был диагностирован в 2017 году. "Сообщество ALS доказало, что наша правозащитная деятельность может повлиять на решения, принимаемые в отношении нашего здоровья. Нам нужны новые методы лечения как можно скорее, если мы хотим превратить ALS в болезнь, с которой можно жить, и в конечном итоге вылечить ее".
После того, как в марте лекарство впервые было представлено на рассмотрение консультативного комитета FDA, у экспертов возникли вопросы как к самому препарату, так и к проведенному испытанию. Специалисты агентства поставили под сомнение убедительность испытаний Amylyx в информационных документах, опубликованных перед заседанием. С небольшим перевесом голосов комиссия приняла решение отклонить препарат.
Несмотря на это, FDA пошло на неожиданный шаг, созвав второй консультативный комитет всего через шесть месяцев после того, как компания Amylyx представила второй вариант результатов испытаний. В ходе этого заседания консультативный комитет изменил свое мнение о препарате и разрешил коммерческий выпуск лекарства.
Источники: Википедиа, ALS Association, U.S. Food and Drug Administration, Journal NBC News.
1. (https://www.fda.gov/media/157186/download)
2. (https://ru.wikipedia.org/wiki/Ice_Bucket_Challenge)
3. (https://ru.wikipedia.org/wiki/Боковой_амиотрофический_склероз)
4. (https://www.als.org/stories-news/fda-approves-first-als-treatment-funded-ice-bucket-challenge)
5. (https://www.nbcnews.com/health/health-news/reversal-fda-panel-votes-recommend-experimental-als-drug-rcna46665)