В России завершается разработка оригинального препарата для лечения хронического миелолейкоза — злокачественного заболевания, поражающего систему кроветворения. Препарат, созданный компанией «Фармасинтез», в настоящее время проходит финальный этап клинической оценки.
Хронический миелолейкоз связан с генетическими изменениями в клетках костного мозга и требует точечной терапии, способной останавливать патологические сигналы на молекулярном уровне. До начала 2000-х годов это заболевание считалось практически неизлечимым. Ситуацию изменила группа препаратов, подавляющих активность специфических ферментов — тирозинкиназ. Именно в этом направлении и был разработан новый российский медикамент.
Как уточнили в компании, речь идет об ингибиторе третьего поколения, который создавался с нуля российскими учёными. На его разработку и доведение до текущей стадии ушло порядка семи лет. Предварительные данные показывают не только устойчивый терапевтический эффект, но и хорошую переносимость, что особенно важно для пациентов, получающих длительное лечение.
Испытания находятся на третьей стадии, то есть препарат тестируется на широкой группе пациентов с целью финальной проверки его безопасности и эффективности. Если результаты будут подтверждены, «Фармасинтез» планирует вывести лекарство на рынок в ближайшие годы и представить его не только в России, но и за её пределами.