Последние достижения в области исследования информационной РНК (мРНК) открывают новые горизонты в медицине. Эта технология, известная благодаря вакцинам от COVID-19, теперь демонстрирует потенциал для лечения широкого спектра заболеваний. Недавно опубликованное исследование описывает, как сконструированная мРНК может превратить клетки организма в своеобразные биофабрики, производящие необходимые лекарственные средства.

Согласно новому исследованию, проведенному учеными Юго-Западного медицинского центра Техасского университета, сконструированная мРНК способна побудить клетки секретировать собственные терапевтические белки для лечения различных заболеваний. Исследователи использовали этот подход для успешного лечения псориаза и двух типов рака у мышей.

Ключевым моментом является использование сигнальных пептидов (СП) – "метафорических транспортных этикеток", которые направляют белки, производимые по генетическим инструкциям, туда, где они необходимы. Ученые скопировали и вставили секреторные СП в код мРНК, чтобы заставить клетки выделять терапевтические белки во внеклеточное пространство, а не удерживать их внутри.

Когда модифицированные мРНК были доставлены в клетки с помощью липидных наночастиц, клетки начали секретировать лекарственные белки, такие как этанерцепт для лечения воспалительных заболеваний и анти-PD-L1 для борьбы с раком. В ходе экспериментов на мышах было продемонстрировано значительное улучшение состояния при псориазе, раке толстой кишки и метастатической меланоме.

Ученые заявляют, что их технология "Signal peptide Engineered Nucleic acid Design" (SEND) может повысить эффективность и помочь преодолеть побочные эффекты, связанные с традиционными белковыми препаратами, вводимыми путем инфузий. Они считают, что препараты, произведенные с использованием этой технологии, могут улучшить здоровье и качество жизни пациентов с широким спектром заболеваний.